中國北京，2025年9月25日，北京華昊中天生物醫藥股份有限公司（下稱“華昊中天”，股票代碼：2563.HK），一家依托于合成生物學研發平臺專注于開發具有自主知識產權抗癌新藥的生物醫藥公司，今日宣布，其核心產品優替德隆再次被美國食品藥品監督管理局（以下簡稱“FDA”）授予孤兒藥資格認定，適應癥為胰腺癌。這是繼乳腺癌腦轉移和胃癌之后，優替德隆被FDA授予的第三項孤兒藥資格。
胰腺癌是一種高度惡性的腫瘤，因其早期癥狀隱匿、診斷困難、進展迅速、侵襲性強及預后不良等特點而被稱為“癌癥之王”，五年生存率僅為10%左右，遠低于其他常見癌癥，在所有惡性腫瘤中生存率最低。目前尚無明確有效的胰腺癌治療方案。基于吉西他濱的聯合方案仍是最主要的臨床治療手段，但因胰腺癌細胞對吉西他濱易產生耐藥性，治療效果并不理想。
優替德隆治療胰腺癌的潛力在非臨床和臨床試驗中均得以充分證實[1]：臨床前數據顯示優替德隆能夠顯著抑制胰腺癌細胞的增殖和集落形成能力，對胰腺癌模型具有良好的抗腫瘤活性。與吉西他濱聯用時，優替德隆能夠顯著降低吉西他濱的IC50值，而不會削弱對腫瘤細胞的殺傷效果，且二者聯合的抗腫瘤活性優于傳統的紫杉醇聯合吉西他濱。2024年CSCO大會上，華昊中天公布了優替德隆聯合吉西他濱用于不可切除晚期胰腺癌一線治療的多中心、單臂II期臨床研究的初步數據：截至報告時共入組20例不可手術切除且不適合局部治療的晚期胰腺癌患者，11例完成首次療效評估。其中，疾病部分緩解（PR）3例，疾病穩定（SD）5例；客觀緩解率（ORR）為27.27%，疾病控制率（DCR）達72.72%，中位總生存期（mOS）為9.57個月。優替德隆有望能為晚期胰腺癌患者帶來良好的生存獲益及疾病控制率，改善胰腺癌治療荒漠的狀態，成為胰腺癌新的治療選擇。
關于“孤兒藥”
“孤兒藥”是指用于預防和治療罕見病的藥品。在美國，罕見病是指患病人群小于20萬的疾病。由于這類疾病市場規模較小，導致藥企研發回報率較低。為讓患者有藥可醫，美國在1983推出了孤兒藥法案，從多個層面激勵孤兒藥的研發。獲得FDA授予的孤兒藥資格認定后，在美國的后續研發及商業化將會享受多方面政策支持，包括臨床試驗費用稅收減免、免除新藥申請費用、獲得研發資助、加快審批等，特別是該藥物的該適應癥批準上市后可獲得美國市場7年獨占權。
參考文獻
[1] Zhou JY, et al. Utidelone combined with gemcitabine regimen inhibits pancreatic cancer cell proliferation in vitro and tumor formation in vivo by promoting early apoptosis. 2023 CCHIO.